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来源:美股百科网 收录时间:2021-03-24
  • 美国生物制药公司Renovacor

  • 国家:美国 类型:美股 已浏览0
  • 网站地址:https://www.renovacorinc.com/ 进入网站

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Renovacor , Inc .在纽约证券交易所上市,证券代码为NYSE:RCOR。Renovacor公司是一家临床前阶段的生物制药公司,专注于开发基于基因治疗的心血管疾病治疗药物,Renovacor 的领导程序是一种基于重组腺相关病毒( AAV )的基因疗法,用于因 BAG3基因突变而导致扩张型心肌病( DCM )患者。对 BAG3突变和公司基因治疗产品的基本理解是基于10年来由 Arthur Feldman 博士、 Lewis Katz 医学院的 Laura H . Carnell 医学教授(心脏病)进行的研究。

生物制药公司Renovacor

扩张型心肌病是一种影响300多万美国患者的疾病,并稳步增长。许多患者由于缺血性心脏病而发展 DCM 。最近发现,由于特定基因的突变而产生 DCM 的亚群已经被证明是导致 DCM 发展的。其中一个特定的基因是 Bcl2相关的 athanogene3( BAG3)基因。据估计,在美国约有35000人患有导致 BAG3半足不全的疾病,这是 FDA 指南中的一种孤儿病。据估计,欧洲也存在类似数量的具有 BAG3突变的 DCM 患者。这些患者通常比缺血性心脏病患者更年轻,更快结束阶段心力衰竭。目前,有 BAG3突变的 DCM 患者接受心脏衰竭标准治疗。尽管药物治疗和护理有所改善, DCM 患者的五年生存率仅为50%。为携带 BAG3突变的 DCM 患者开发 BAG3基因替换疗法,可能会潜在地阻止年轻成人这一健康群体的疾病进展。

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